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渐冻症治疗新突破！国内首批、浙江首针在杭落地使用
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发布时间：2025年06月12日
6月10日，托夫生注射液上市后国内首批、浙江首针于西湖大学医学院附属杭州市第一人民医院运动神经元病诊疗中心落地使用。
2024年10月8日，国家药品监督管理局公示，托夫生（Tofersen）注射液获批上市，该药物用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（即ALS，渐冻症）患者。
运动神经元病诊疗中心执行主任张灏表示，托夫生注射液作为全球首个获批用于SOD1-ALS成人患者的疾病修正治疗药物，突破了传统“对症治疗”的局限，首次实现“对因干预”。这一国际创新疗法的临床应用，标志着我国渐冻症诊疗正式迈入“对因治疗”的新时代。ALS被视为世界五大绝症之首，治愈率为0，近200年来全球有1000多万人因此死亡，中国是世界上ALS患者数量最多的国家之一。有数据显示，目前国内有超过4万例渐冻症患者，其中携带SOD1基因突变的患者超过1200例。
此次杭州市第一人民医院城北院区率先在国内开展托夫生注射液使用，为国内SOD1-ALS患者打开一扇新的生命之窗，它不再只是“延缓症状”，而是直击病因。同时也为其他基因突变型ALS的靶向研发铺平道路。虽然目前仅惠及约2%的ALS患者，但这份希望正在扩散——科学终将打破渐冻的枷锁，让生命不再“渐冻”。
（来源：杭州发布）
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